Condição rara gera o acúmulo de gordura nas células e afeta órgãos como rins, coração e sistema nervoso

Nesta segunda-feira (5), a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase). O produto é indicado para a TRE (terapia de reposição enzimática) de longa duração em pacientes adultos com um diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de alfagalactosidase).

A condição rara é uma doença genética lisossômica causada pela deficiência da enzima α-galactosidase A, resultando no acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em diversos tecidos e órgãos.

A doença é sistêmica e se manifesta com insuficiência renal, doença cardíaca, doença cerebrovascular, neuropatia periférica, perdas sensoriais, perda auditiva, lesões de pele típicas (angioqueratomas), distúrbios gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.

Elfabrio funciona como um substituto de longa duração para essa enzima, a alfagalactosidase. O medicamento catalisa a quebra, ajuda a sua eliminação e contribui para prevenir a progressão de problemas cardíacos e da insuficiência renal. O produto é uma solução estéril para diluição, com frasco de 10 ml, aplicada por meio de infusão intravenosa.